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Promacta / Revolade per il trattamento delle citopenie da grave anemia aplastica, ha ottenuto la designazione di FDA Breakthrough Therapy


L’Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha assegnato la designazione di Breakthrough Therapy a Eltrombopag ( Promacta / Revolade ) per il trattamento delle citopenie in pazienti con grave anemia aplastica.

Eltrombopag interagisce con il dominio transmembranario del recettore della trombopoietina ( TPO-R ) ed avvia il segnale a cascata simile ma non identico a quello della trombopoietina endogena ( TPO ), inducendo la proliferazione e la differenziazione dei megacariociti dalle cellule progenitrici del midollo osseo.

La designazione di Breakthrough Therapy è uno strumento della FDA finalizzato ad accelerare lo sviluppo e i tempi di approvazione di farmaci che possono trovare impiego in condizioni minaccianti la vita.

La grave anemia aplastica è un raro disordine caratterizzato dalla impossibilità del midollo osseo a produrre cellule ematiche.

Non ci sono, ad oggi, terapie approvate per i pazienti con anemia aplastica grave che non rispondono alla terapia immunosoppressiva.
Di questi pazienti non-responder alla terapia immunosoppressiva, circa il 40% muore a causa di infezioni o di emorragia entro 5 anni dalla diagnosi. ( Xagena )

Fonte: GSK, 2014

XagenaHeadlines2014


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