Malattia di Parkinson: gli inibitori LRRK2 associati a tossicità polmonare
Due farmaci sperimentali di Roche per la malattia di Parkinson hanno causato tossicità polmonare nelle scimmie nel corso delle sperimentazioni su modelli animali.
La mutazione del gene LRRK2 ha attirato l’attenzione dei ricercatori dopo che nel 2008, Sergey Brin, co-fondatore di Google, aveva rivelato che il suo codice genetico trasportava una mutazione in questo gene ritenuto essere associato allo sviluppo di malattia di Parkinson.
Brin aveva donato 100 milioni di dollari per sviluppare una cura per la malattia di Parkinson.
L’inibizione della proteina LTTK2 comporta un accumulo anomalo di composti in specifiche cellule che hanno un ruolo in molte funzioni polmonari, tra cui il riempimento e lo svuotamento dei polmoni nel corso della respirazione.
Un legame tra le mutazioni del gene LRRK2 e la malattia di Parkinson era già stato trovato nel 2004. Tuttavia, questa mutazione è presente solamente nel 2-5% dei pazienti.
Oltre ai danni a livello polmonare, sono stati riscontrati effetti di tossicità epatica nei topi ingegnerizzati non-in-grado di produrre la proteina LRRK2.
Questi effetti non sono stati osservati nelle scimmie ma potrebbero manifestarsi nel lungo periodo. ( Xagena )
Fonte: Science Translational Medicine, 2015
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