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Terapia genica: Onasemnogene abeparvovec per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale
Sono stati presentati nuovi dati che hanno evidenziato i benefici trasformativi e duraturi di Onasemnogene abeparvovec ( Zolgensma ), una... ...
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Roctavian, la prima terapia genica per adulti con emofilia A grave, approvata dalla Commissione Europea
La Commissione Europea ( CE ) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata ( CMA ) alla terapia genica Roctavian... ...
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Skysona, la prima terapia genica una rara malattia neurodegenerativa, adrenoleucodistrofia cerebrale. Approvazione FDA
La Food and Drug Administration ( FDA ) ha concesso l'approvazione accelerata a Elivaldogene autotemcel ( Eli-cel ), commercializzato come... ...
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Adstiladrin, la prima terapia genica per il trattamento del tumore alla vescica non-muscolo-invasivo ad alto rischio, non-responder a BCG. Approvato dalla FDA
La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Adstiladrin ( Nadofaragene firadenovec-vncg; Nadofaragene firadenovec ), una terapia... ...
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Beta talassemia, la terapia genica Zynteglo ritirata dall’Unione Europea per motivi economici
La Società biofarmaceutica bluebird bio ha annunciato di aver preso la decisione di cessare definitivamente la commercializzazione in Europa di... ...
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Apalutamide associato a terapia di deprivazione androgenica riduce del 35% il rischio di mortalità nei pazienti con tumore alla prostata metastatico sensibile agli ormoni
L'analisi finale dello studio di fase 3 TITAN ha dimostrato il vantaggio di sopravvivenza globale ( OS ) di Apalutamide... ...
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La FDA ha approvato la prima terapia genica basata su cellule per i pazienti adulti con mieloma multiplo: Abecma
L'Agenzia regolatoria statunitense FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Abecma ( Idecabtagene vicleucel; Ide-cel ), una terapia... ...
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Sicurezza ed efficacia della terapia genica nei pazienti adulti e pediatrici affetti da beta-talassemia
La terapia genica, in particolare se applicata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta-talassemia,... ...
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Terapia genica per l'atrofia muscolare spinale nei pazienti pediatrici: Zolgensma approvato negli Stati Uniti
Negli USA è stata approvata la prima terapia genica per i bambini di età pari o inferiore ai 2 anni... ...
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Apalutamide associata alla terapia di deprivazione androgenica migliora la sopravvivenza nei pazienti con tumore alla prostata sensibile alla castrazione, metastatico
Lo studio TITAN ha mostrato che i pazienti con carcinoma prostatico sensibile alla castrazione, metastatico, che hanno ricevuto Apalutamide (... ...
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