MediLine.it

L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Gavreto ( Pralsetinib ) per il trattamento dei pazienti adulti e in età pediatrica ( a partire da 12 anni ) con carcinoma midollare della tiroide con RET-mutato o con carcinoma tiroideo positivo alla fusione RET, entrambi in fase avanzata o metastatica, che richiedono terapia sistemica e che sono refrattari allo Iodio radioattivo.

L'approvazione si basa sui risultati dello studio di fase I/II ARROW, che ha dimostrato attività clinica duratura in persone con o senza precedente terapia e indipendentemente dai genotipi di alterazione RET.
Il trattamento con Pralsetinib ha portato a un tasso di risposta globale del 60% in 55 persone con carcinoma midollare tiroideo con mutazione in RET, metastatico, precedentemente trattati con Cabozantinib e/o Vandetanib, e la durata mediana della risposta non è stata raggiunta.
In 29 pazienti con cancro midollare della tiroide, avanzato, con mutazione in RET naïve a Cabozantinib e Vandetanib, risultati non-eleggibili per le terapie standard, il tasso di risposta globale è stato del 66% e la durata mediana di risposta non-è-stata-raggiunta.
In 9 pazienti con carcinoma tiroideo positivo alla fusione RET, metastatico, Pralsetinib ha dimostrato un tasso di risposta globale dell’89%, mentre la durata mediana della risposta non-è-stata-raggiunta.

Le reazioni avverse più comuni nello studio ARROW nei pazienti con tipi di tumore con alterazioni in RET, sono state: costipazione, aumento della pressione arteriosa, affaticamento, dolore muscolo-scheletrico e diarrea.

In passato, l'Agenzia regolatoria statunitense aveva concesso l’approvazione accelerata a Gavreto nel trattamento di adulti con carcinoma polmonare non-a-piccole cellule positivo alla fusione RET, metastatico, rilevato da un test approvato dalla FDA. ( Xagena Medicina )

Fonte: FDA, 2020

Xagena_Salute_2020