FDA: Calquence per il trattamento dei pazienti adulti con leucemia linfatica cronica o linfoma linfocitico a piccole cellule
L'Agenzia registrativa degli Stati Uniti, FDA ( U.S. Food and Drug Administration ), ha approvato Calquence ( Acalabrutinib ) per il trattamento dei pazienti adulti con leucemia linfatica cronica ( CLL; anche nota come: leucemia linfocitica cronica ) o linfoma a piccoli linfociti ( SLL ).
Acalabrutinib è un inibitore della tirosin-chinasi di Bruton ( BTK ); si lega covalentemente a BTK, inibendone l'attività.
Nelle cellule B, la segnalazione BTK provoca l'attivazione di percorsi necessari per la proliferazione, il traffico, la chemiotassi e l'adesione.
I dati di due distinti studi di fase III, ASCEND ed ELEVATE-TN, sono stati utilizzati come base per la designazione della terapia fortemente innovativa ( Breakthrough Therapy ) e per l'approvazione.
Lo studio ELEVATE-TN è stato interrotto a giugno dopo che Acalabrutinib ha raggiunto gli endpoint a seguito di un'analisi intermedia.
Acalabrutinib combinato con Obinutuzumab ( Gazyva [ in Europa: Gazyvaro ] ) e in monoterapia ha ridotto il rischio di progressione della malattia o morte, rispettivamente, del 90% e dell'80%, in ELEVATE-TN.
Acalabrutinib ha raggiunto gli endpoint primari nei pazienti con leucemia linfatica cronica non-trattata in precedenza.
A maggio, AstraZeneca ha interrotto la sperimentazione di ASCEND subito dopo che il trattamento ha raggiunto l'endpoint a un'analisi intermedia.
Analogamente allo studio ELEVATE-TN, i dati di ASCEND hanno mostrato che Acalabrutinib ha aumentato la sopravvivenza libera da progressione nei pazienti con leucemia linfatica cronica precedentemente trattati.
Nello studio ASCEND è emerso per la prima volta che un inibitore di BTK ha mostrato un beneficio nella leucemia linfatica cronica come monoterapia.
Nel complesso, gli studi hanno dimostrato che Calquence in associazione a Obinutuzumab o in monoterapia è in grado di ridurre in modo significativo il rischio relativo di progressione della malattia o la mortalità rispetto ai bracci del comparatore sia nella leucemia linfatica cronica di prima linea che nella recidiva o nello stato di refrattarietà.
Calquence è anche approvato per il trattamento degli adulti con linfoma a cellule del mantello ( MCL ) recidivato o refrattario. ( Xagena )
Fonte: AstraZeneca, 2019
XagenaHeadlines2019