Il mieloma multiplo è un tumore del sangue molto aggressivo, che ha un impatto importante sulla qualità di vita dei pazienti.
È una patologia ancora poco conosciuta, spesso diagnosticata non tempestivamente per il carattere aspecifico dei suoi sintomi.
E' pertanto importante aumentare la conoscenza di questo tumore ematologico per migliorare la consapevolezza e la qualità di vita dei pazienti.
Il mieloma multiplo è il secondo tumore del sangue per diffusione dopo i linfomi non-Hodgkin. Colpisce soprattutto le persone anziane, con una età mediana alla diagnosi di 70 anni, ed è associato alla moltiplicazione incontrollata delle plasmacellule nel midollo osseo, che causa sintomi quali dolore osseo, anemia, spossatezza.
Questo tumore è caratterizzato dall’alternanza tra periodi di remissione, ottenuti grazie all’efficacia delle attuali terapie, e comparsa di recidive che hanno un impatto pesante sia sul piano fisico che su quello psicologico.
In Italia si registrano ogni anno dalle 5.000 alle 7.000 nuove diagnosi; stime approssimative suggeriscono che almeno 15.000-20.000 italiani convivono con questo tumore.
Negli ultimi 15 anni la sopravvivenza dei pazienti con mieloma multiplo è passata da 2.5 a 10 anni, un aumento che si accompagna al miglioramento della qualità di vita, soprattutto grazie all’impiego di nuovi farmaci che vanno a colpire in modo preciso la plasmacellula malata e la uccidono senza danneggiare le cellule sane.
Nel trattamento del mieloma, il trapianto di cellule staminali autologhe è la terapia di scelta per i pazienti in età e condizioni ottimali, mentre per gli altri pazienti i trattamenti prevedono l’utilizzo in combinazione di diversi farmaci.
La disponibilità di numerose opzioni terapeutiche permette di ottenere risposte sempre migliori e più profonde che aumentano la durata dei periodi di remissione.
Per i pazienti trapiantati è possibile avvalersi della terapia di mantenimento basata su farmaci immunomodulanti che mantengono la risposta ottenuta per un tempo maggiore che in passato; in precedenza, dopo il trapianto il paziente era tenuto in osservazione e la recidiva poteva verificarsi nell’arco di due anni.
Per i pazienti non-eleggibili al trapianto ci sono vari schemi per terapie continuative, basate su immunomodulanti orali oppure inibitori del proteasoma in associazione con un chemioterapico.
Se si interviene nelle prime fasi di malattia è possibile prolungare la durata della prima remissione e assicurare risposte migliori in caso di ricadute.
Recentemente, l'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ), ha esteso l'approvazione di Kyprolis, il cui principio attivo è Carfilzomib, ad includere il dosaggio settimanale in combinazione con Desametasone per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario.
Carfilzomib è un inibitore selettivo del proteasoma, approvato per l'uso bisettimanale, somministrato alla dose di 27 mg/m2.
L'estensione dell'approvazione si è basata sui dati dello studio di fase 3, in aperto, ARROW.
L'analisi ha incluso 478 pazienti di età pari o superiore a 18 anni affetti da mieloma multiplo recidivante / refrattario, tutti sottoposti a due o tre precedenti trattamenti, incluso un inibitore del proteasoma e un agente immunomodulatore.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale, in un rapporto 1: 1, a 70 mg/m2 di Carfilzomib una volta a settimana con Desametasone oppure a Carfilzomib due volte alla settimana al dosaggio di 27 mg/m2 assieme a Desametasone.
I pazienti a cui è stato somministrato Carfilzomib una volta a settimana hanno raggiunto una sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) mediana significativamente più lunga ( 11.2 mesi contro 7.6 mesi, hazard ratio, HR = 0.69, IC 95%, 0.54-0.88 ).
E' stato anche riportato un più elevato tasso di risposta complessivo ( 62.9% vs 40.8%; P inferiore a 0.0001 ) e un tasso di risposta completa o risposta migliorata ( 7.1% vs 1.7% ) nel gruppo una volta a settimana.
I profili di sicurezza tra i bracci di trattamento una volta a settimana e due volte a settimana erano comparabili.
L'evento avverso emergente dal trattamento più comune che si è verificato nel 20% o più dei pazienti comprendeva: anemia, diarrea, affaticamento, ipertensione, insonnia e piressia.
Nonostante i notevoli progressi compiuti nell'ultimo decennio, il mieloma multiplo rimane una malattia incurabile caratterizzata da un pattern ricorrente di remissione e recidiva. ( Xagena )
Fonte: FDA, 2018
Xagena_Salute_2018
Per approfondimenti sui Tumori ematologici: Ematologia.it https://www.ematologia.it/