Una nuova tecnica di manipolazione cellulare è stata messa a punto dai ricercatori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma per i bambini affetti da leucemia e tumori del sangue.
Anche in assenza di un donatore completamente compatibile, la nuova tecnica rende possibile il trapianto di midollo da uno dei due genitori con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo.
I risultati di questa sperimentazione sono stati ora pubblicati sulla rivista Blood.
Questa metodologia - messa a punto da ricercatori guidati da Franco Locatelli, del Dipartimento di Oncoematologia e Medicina Trasfusionale al Bambino Gesù - era gia' stata applicata e pubblicata, sempre su Blood, per quanto riguarda le immunodeficienze e le malattie genetiche ( talassemie, anemie, ecc. ).
Il nuovo studio allarga le patologie trattabili con questa innovativa tecnica alle leucemie e ai tumori del sangue.
Il trapianto di cellule staminali del sangue rappresenta una terapia salvavita per un elevato numero di pazienti pediatrici affetti da leucemia o da altri tumori del sangue, così come per bambini che nascono senza adeguate difese immunitarie o con una incapacità a formare adeguatamente i globuli rossi ( malattia talassemica ).
Per tanti anni, l'unico donatore impiegato era un fratello o una sorella immunogeneticamente compatibile con il paziente.
Ma la possibilità che due fratelli siano identici tra loro è solamente del 25%.
Per ovviare a questa limitazione, sono stati creati i Registri dei Donatori Volontari di Midollo Osseo che hanno arruolato ormai più di 29 milioni di donatori e le Banche di Raccolta e Conservazione del Sangue Placentare, le quali rendono disponibili circa 700.000 unità nel mondo.
Tuttavia, esiste un 30-40% di pazienti che non trova un donatore idoneo o che ha un'urgenza di essere avviato al trapianto in tempi non compatibili con quelli necessari a identificare un donatore al di fuori dell'ambito familiare.
Con lo scopo di rispondere a questa urgenza terapeutica, negli ultimi 20 anni molto si è investito nell'utilizzo di uno dei due genitori come donatore di cellule staminali emopoietiche, per definizione, immunogeneticamente compatibile per il 50% con il proprio figlio.
Tuttavia, l'utilizzo di queste cellule senza alcuna manipolazione rischia di causare gravi complicanze, potenzialmente fatali, correlate alla procedura trapiantologica stessa.
Per questo motivo, fino a pochi anni fa, si utilizzava un metodo di purificazione di queste cellule che garantiva una buona percentuale di successo del trapianto ( attecchimento ) ma che, sfortunatamente, si associava a un elevato rischio infettivo ( soprattutto nei primi mesi dopo il trapianto ) con un'elevata incidenza di mortalità.
Come risultato finale, i trapianti da uno dei due genitori avevano una probabilità di successo significativamente inferiore a quella ottenibile impiegando come donatore un fratello o una sorella, o un soggetto identificato al di fuori dell'ambito familiare.
Negli ultimi anni, i ricercatori dell'Ospedale Bambino Gesù hanno messo a punto una nuova tecnica di manipolazione delle cellule staminali che permette di eliminare le cellule pericolose ( linfociti T alfa/beta+ ), responsabili dello sviluppo di complicanze legate all'aggressione da parte di cellule del donatore sui tessuti del ricevente ( Graft versus host disease ), lasciando però elevate quantità di cellule come i linfociti T gamma/delta+, le cellule Natural Killer, capaci di proteggere il bambino da gravi infezioni e dalla ricaduta di malattia.
In particolare, il ruolo delle cellule Natural Killer da oltre 10 anni è stato oggetto di approfondito e meticoloso studio grazie alla collaborazione tra Locatelli e Lorenzo Moretta, responsabile dell'Area di ricerca immunologica del Bambino Gesù.
La stretta interazione tra ricerca clinica e ricerca di base ha permesso di capire che con il nuovo approccio di manipolazione selettiva dei tessuti da trapiantare, i pazienti possono beneficiare fin da subito dell'effetto positivo dei linfociti T gamma/delta+ e delle cellule Natural Killer del donatore.
Questa innovativa procedura di trattamento cellulare è stata applicata a 80 pazienti con leucemie acute resistenti ai trattamenti convenzionali o già ricadute dopo i convenzionali trattamenti chemioterapici.
I risultati del Bambino Gesù hanno dimostrato come il rischio di mortalità da trapianto è straordinariamente basso ( nell'ordine del 5% ), il rischio di ricaduta di malattia è del 24% e, conseguentemente, la probabilità di cura definitiva per questi bambini è superiore al 70%, un valore sovrapponibile ( anzi lievemente migliore ) a quello ottenuto nello stesso periodo in pazienti leucemici trapiantati ( sempre nell'Ospedale Bambino Gesù ) da un donatore, familiare o non-consanguineo, perfettamente compatibile.
Inoltre, il rischio particolarmente basso di sviluppare complicanze a breve e lungo termine correlate al trapianto ottenuto grazie a questo nuovo approccio metodologico, rende questa procedura un traguardo solo pochi anni fa impensabile e, oggi, una realtà potenzialmente applicabile a centinaia di altri bambini nel mondo. ( Xagena Medicina )
Fonte: Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, 2017
Xagena_Salute_2017
Per approfondimenti: Ematologia.net http://www.ematologia.net/