Lutathera, nuovo trattamento per i tumori neuroendocrini gastroenteropancreatici. Approvazione da parte della FDA
La FDA ( U.S. Food and Drug Administration ) ha approvato Lutathera ( Lutetium Lu 177 Dotatate ) per il trattamento di un tipo di cancro che colpisce il pancreas o il tratto gastrointestinale denominato tumori neuroendocrini gastroenteropancreatici ( GEP-NET ).
Questa è la prima approvazione di un farmaco radioattivo, o radiofarmaco, per il trattamento dei tumori GEP-NET.
Lutathera è indicato per pazienti adulti con GEP-NET positivi al recettore della Somatostatina.
I tumori GEP-NET possono essere presenti nel pancreas e in diverse parti del tratto gastrointestinale come stomaco, intestino, colon e retto. Si stima che a una persona ( circa ) su 27.000 venga diagnosticato il tumore GEP-NET nel corso di un anno.
Lutathera è un farmaco radioattivo che agisce legandosi a una parte di una cellula chiamata recettore della Somatostatina, che può essere presente su alcuni tumori. Dopo essersi legato al recettore, il farmaco entra nella cellula permettendo alle radiazioni di causare danni alle cellule tumorali.
L'approvazione di Lutathera è stata supportata da due studi clinici.
Il primo era uno studio clinico randomizzato su 229 pazienti con un certo tipo di GEP-NET positivo per il recettore della Somatostatina avanzato. I pazienti nello studio hanno ricevuto Lutathera in combinazione con il farmaco Octreotide oppure solo Octreotide. Lo studio ha misurato il periodo di tempo in cui i tumori non sono cresciuti dopo il trattamento ( sopravvivenza libera da progressione ). La sopravvivenza libera da progressione è stata più lunga per i pazienti che assumevano Lutathera con Octreotide rispetto ai pazienti che assumevano solo Octreotide. Ciò significa che il rischio di crescita tumorale o morte del paziente era inferiore per i pazienti che hanno ricevuto Lutathera con Octreotide rispetto a quello dei pazienti che hanno ricevuto solo Octreotide.
Il secondo studio si è basato sui dati di 1.214 pazienti con tumori positivi al recettore della Somatostatina, tra cui tumori GEP-NET, che hanno ricevuto Lutathera in un unico Centro nei Paesi Bassi. La riduzione completa o parziale del tumore è stata riportata nel 16% di un sottogruppo di 360 pazienti con tumore GEP-NET che sono stati valutati per la risposta dalla FDA. I pazienti inizialmente arruolati nello studio hanno ricevuto Lutathera come parte di un programma di accesso allargato. L'accesso allargato è un modo per i pazienti con malattie o condizioni gravi o immediatamente pericolose per la vita che non dispongono di alternative terapeutiche, per ottenere l'accesso a farmaci sperimentali per uso terapeutico.
Gli effetti indesiderati comuni di Lutathera hanno incluso: bassi livelli di globuli bianchi ( linfopenia ), alti livelli di enzimi in alcuni organi ( aumento di GGT, AST e/o ALT ), vomito, nausea, alti livelli di glucosio nel sangue ( iperglicemia ) e bassi livelli di potassio nel sangue ( ipokaliemia ).
Le reazioni avverse gravi di Lutathera hanno incluso: bassi livelli di cellule ematiche ( mielosoppressione ), sviluppo di alcuni tumori ematologici o del midollo osseo ( sindrome mielodisplastica secondaria e leucemia ), danno renale ( tossicità renale ), danno epatico ( epatotossicità ), livelli anormali di ormoni ( crisi ormonali neuroendocrine ) e infertilità.
Lutathera può causare danni al feto in via di sviluppo; le donne devono essere informate del potenziale rischio per il feto e devono sottoporsi a una contraccezione efficace.
I pazienti che assumono Lutathera sono esposti alle radiazioni. L'esposizione di altri pazienti, personale medico e membri della famiglia deve essere limitata in conformità con le pratiche di radioprotezione. ( Xagena )
Fonte: FDA, 2018
XagenaHeadlines2018