L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Tocilizumab ( Actemra; nell'Unione Europea: RoActemra ) in formulazione sottocutanea per il trattamento della arterite a cellule giganti ( ACG ), una grave malattia autoimmune cronica.
Actemra è la prima terapia approvata dall’FDA per il trattamento dei pazienti adulti con arterite a cellule giganti.
Si tratta della sesta indicazione di Actemra approvata dall’FDA dal lancio del medicinale nel 2010.
L’approvazione si basa sugli esiti positivi dello studio di fase III GiACTA, volto a valutare Tocilizumab nei pazienti affetti da arterite a cellule giganti.
I risultati hanno evidenziato che Tocilizumab, inizialmente somministrato in associazione a un regime steroideo ( glucocorticoidi ) di sei mesi, ha mantenuto in modo più efficace la remissione nell’arco di 52 settimane ( 56% nel gruppo trattato con Tocilizumab una volta a settimana e 53.1% nel gruppo trattato con Tocilizumab una volta ogni due settimane ) rispetto al placebo in associazione a una terapia steroidea con riduzione progressiva della dose in 26 settimane ( 14% ) e placebo in associazione a una terapia steroidea con riduzione progressiva della dose in 52 settimane ( 17.6% ).
Lo studio GiACTA consiste in una sperimentazione di fase III, internazionale, randomizzata, in doppio cieco e controllata con placebo, volta a valutare l’efficacia e la sicurezza di Tocilizumab come nuovo trattamento per l’arterite a cellule giganti.
Si tratta della prima sperimentazione clinica di successo condotta sull’arterite a cellule giganti e la prima ad avvalersi di regimi steroidei in cieco con dosi e durata variabili.
Lo studio multicentrico è stato condotto su 251 pazienti presso 76 Centri dislocati in 14 Paesi.
L’endpoint primario è stato valutato a 52 settimane.
L’arterite a cellule giganti, anche nota come arterite temporale, è una malattia autoimmune potenzialmente letale.
L’arterite a cellule giganti ha un impatto globale e colpisce in genere le persone di età superiore ai 50 anni. La malattia interessa con una probabilità di due/tre volte superiore le donne, ed è spesso difficile da diagnosticare a causa dell’ampia varietà di segni e sintomi.
L’ arterite a cellule giganti può causare gravi cefalee, dolore alla mandibola e sintomi visivi. Inoltre, quando non viene trattata, può indurre cecità, aneurisma aortico o ictus.
Ad oggi, il trattamento dei soggetti affetti da arterite a cellule giganti si è limitato all’uso di steroidi ad alte dosi, che rappresentano un’opzione terapeutica d'emergenza efficace per prevenire danni quali la perdita della vista.
A causa della varietà dei sintomi, della complessità della patologia e delle sue complicanze, i soggetti affetti da arterite a cellule giganti vengono spesso visitati da diversi medici, tra cui reumatologi, neurologi e oftalmologi. ( Xagena Medicina )
Fonte: Roche, 2017
Xagena_Salute_2017
Per approfondimenti: Reumatologia.net http://www.reumatologia.net/